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CN-1 是一种超级稀有的遗传性疾病。因为 UGT1A1 基因突变，患者肝脏发生的胆红素不能被正常分化，胆红素会在体内堆积，导致黄疸和大脑、肌肉和神经的损害。相关症状在患者出世后不久就变得显着，或许危及生命。
mRNA-3351 是医治 CN-1 的候选药物。它经过编码 UGT1A1，康复导致 CN-1 的缺失或功用失调的蛋白质，拟定运用 Moderna 专有的脂质纳米颗粒（LNP）技能配方。
依据协议条款，Moderna 将在 ILCM 无需预付费用或付出任何下流付款的情况下，颁布其开发 mRNA-3351 的权益，而 ILCM 将担任 mRNA-3351 的临床开发，计划在 2022 年发动研制作业。
开辟药业 -B：「福瑞他恩」在我国医治雄激素性掉发的 II 期临床试验到达首要研讨结尾
开辟药业 -B 发布布告，福瑞他恩于我国展开的用于医治雄激素性掉发 ( AGA ) 的 II 期临床试验已到达首要研讨结尾，成果具有统计学显著性及临床意义。
据悉，福瑞他恩是一种雄激素受体拮抗剂及医治 AGA 及痤疮的潜在同类创始外用药物。就 AGA 适应症而言，II 期临床试验已于 2020 年 12 月 29 日完结 120 名受试者招募。于 2021 年 7 月 11 日，公司宣佈美国食物和药物管理局已赞同福瑞他恩在美国展开医治 AGA 的 II 期临床试验。
此外，就痤疮适应症而言，于 2021 年 4 月 16 日，福瑞他恩针对痤疮适应症的 I/II 期临床试验已于我国完结第一批受试者招募并成功给药。
音讯面上，9 月 6 日，开辟药业 -B 布告称，公司股票获归入港股通名单，该调整本日收效。此前，公司已被归入恒生归纳指数（HSCI），该变化也自 9 月 6 日起正式收效。
赛诺菲 19 亿美元收买 Kadmon 公司，加强「移植药物」产品管线 日，赛诺菲宣告与 Kadmon Holdings 到达收买协议，赛诺菲将以 19 亿美元的价格收买后者。
Rezurock 是一款医治 cGVHD（移植物抗宿主病）的药物，可按捺 Rho 相关卷曲螺旋激酶 2。卷曲螺旋激酶 2 是一种调理炎症反应和纤维化进程的信号通路，按捺该信号通路可医治 cGVHD。
2021 年 7 月，Rezurock 取得 FDA 同意，适用于 12 岁及以上的成人和儿童患者，这些患者现已接受过两种前期全身性医治。此外，Kadmon 还在开发 Rezurock 用于医治弥漫性皮肤系统性硬化症。
四环医药发布发布，公司全资隶属公司北京四环制药有限公司「北京四环」开发的「拉考沙胺片」 ( 50mg 及 100mg ) 已于 2021 年 9 月 1 日取得我国国家药品监督管理局颁布的《药品注册批件》，同意该药品出产，视同经过质量和效果一致性点评。
拉考沙胺 2018 年、2019 年及 2020 年的年度全球出售额分别为 13.22 亿美元、15.46 亿美元及 17.08 亿美元，出售额逐年递加
9 月 7 日，和黄医药宣告，该公司将于 2021 年 9 月 16 至 21 日举行的 2021 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上年会中发布多款抗癌药的最新与更新后的剖析成果，包含：
我国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示显现，再鼎医药引入的 TPX-0022 胶囊已在我国申报临床。揭露材料显现，这是一款 MET/SRC/CSF1R 按捺剂。
来历：CDE 官网揭露材料显现，再鼎医药于 2021 年 1 月宣告与 Turning Point Therapeutics 公司进一步深化战略协作，将取得后者 TPX-0022 在大中华区独家开发和商业化权力。根据此，Turning Point 公司将取得 2500 万美元的现金预付款，并有资历取得最高至 3.36 亿美元的潜在开发、注册和出售的里程碑付款。再鼎医药将向 Turning Point 付出特许权运用费。
9 月 8 日，百奥泰宣告，与诺华子公司 SandozAG 签署授权答应与商业化协议，将公司 BAT1706（贝伐珠单抗相似药）美国、欧洲、加拿大和其它未掩盖的国际商场的商业化权益授权与 SandozAG。
贝伐珠是一款血管内皮成长因子（VEGF）按捺剂。VEGF 具有促进内皮细胞增殖、影响血管构成等效果。
VEGF 在许多肿瘤中过度表达，贝伐珠单抗经过阻断游离 VEGF 与其受体结合，按捺肿瘤重生血管生成，削减对肿瘤营养的供应，然后到达按捺肿瘤成长的意图。
绿叶制药向 ESTEVE 颁布新药「利斯的明多天贴剂」 于西班牙独家商业化权力
先健科技发布布告，2021 年 9 月 2 日，集团自主研制的 LAxibleTM 左心耳封堵器 ( 「LAxibleTM」 ) 获我国国家药品监督管理局正式注册同意。
该器械在 LAmbreTM 左心耳封堵器 LAmbreTM 的基础上对固定盘及阻流膜进行了一系列立异规划，根据 LAmbreTM 的杰出临床反应，进一步进步该器械的安全性及有效性。一起，该器械能够更好地满意商场日益增多的房颤融化与左心耳封堵相结合的一站式手术计划，削减房颤患者苦楚，进步患者的临床体会感。